Ĉu Estas Kuraco kontraŭ Kisma Fibrozo?

Enhavo

• Esplorado
• Terapio de anstataŭa geno
• CFTR-modulatoroj
• Inhalita DNA
• Incidenco
• Komplikaĵoj
• Spiraj komplikaĵoj
• Digestaj komplikaĵoj
• Aliaj komplikaĵoj
• Perspektivo
• Implikiĝi
• Esploraj organizaĵoj
• Klinikaj provoj

Superrigardo

Mukoviskozeco (KF) estas hereda malordo, kiu damaĝas viajn pulmojn kaj digestan sistemon. CF influas la ĉelojn de la korpo, kiuj produktas mukon. Ĉi tiuj fluidoj celas lubriki la korpon kaj estas tipe maldikaj kaj plataj. CF faras ĉi tiujn korpajn fluidojn densaj kaj gluecaj, kio kaŭzas ilin kreski en la pulmoj, aeraj vojoj kaj digesta vojo.

Dum progresoj en esplorado multe plibonigis la vivokvaliton kaj vivdaŭron de homoj kun CF, plej multaj bezonos trakti la kondiĉon por siaj tutaj vivoj. Nuntempe ne ekzistas kuracilo por CF, sed esploristoj laboras por unu. Lernu pri la plej novaj esploroj kaj kio baldaŭ povus esti disponebla por homoj kun CF.

Esplorado

Kiel ĉe multaj kondiĉoj, CF-esplorado estas financita de dediĉitaj organizaĵoj, kiuj kolektas monon, certigas donacojn kaj batalas por subvencioj por pluigi esploristojn resaniĝi. Jen kelkaj el la ĉefaj esploraj temoj nun.

Terapio de anstataŭa geno

Antaŭ kelkaj jardekoj esploristoj identigis la genon respondecan pri CF. Tio estigis la esperon, ke genetika anstataŭiga terapio povus anstataŭigi la difektitan genon in vitro. Tamen ĉi tiu terapio ankoraŭ ne funkciis.

CFTR-modulatoroj

En la lastaj jaroj, esploristoj disvolvis kuracilon, kiu celas la kaŭzon de CF, anstataŭ ĝiajn simptomojn. Ĉi tiuj medikamentoj, ivacaftor (Kalydeco) kaj lumacaftor / ivacaftor (Orkambi), estas parto de klaso de drogoj konataj kiel modulaj moduliloj de CFM (transmistera kondukteca konduko). Ĉi tiu klaso de drogoj estas desegnita por influi la mutatan genon, kiu respondecas pri CF kaj kaŭzi ĝin ĝuste krei korpajn fluidojn.

Inhalita DNA

Nova speco de genterapio povas ekaperi kie pli fruaj genoterapiaj anstataŭigaj terapioj malsukcesis. Ĉi tiu plej nova tekniko uzas enspiritajn molekulojn de DNA por liveri "purajn" kopiojn de la geno al la ĉeloj en la pulmoj. En komencaj testoj, pacientoj, kiuj uzis ĉi tiun kuracadon, montris modestan simptoman plibonigon. Ĉi tiu sukceso montras grandan promeson por homoj kun CF.

Neniu el ĉi tiuj kuracoj estas vera kuracilo, sed ili estas la plej grandaj paŝoj al malsana vivo, kiun multaj homoj kun CF neniam spertis.

Incidenco

Hodiaŭ pli ol 30.000 homoj vivas kun CF en Usono. Ĝi estas malofta malordo - nur ĉirkaŭ 1,000 homoj estas diagnozitaj ĉiujare.

Du ŝlosilaj riskfaktoroj pliigas la ŝancojn de homo esti diagnozita kun CF.

• Familia historio: CF estas heredita genetika kondiĉo. Alivorte, ĝi funkcias en familioj. Homoj povas porti la genon por CF sen havi la malordon. Se du portantoj havas infanon, tiu infano havas 1 el 4 ŝancoj havi CF. Ankaŭ eblas, ke ilia infano portu la genon por CF sed ne havas la malordon, aŭ tute ne havas la genon.
• Vetkuro: CF povas okazi ĉe homoj de ĉiuj rasoj. Tamen ĝi estas plej ofta ĉe kaŭkazaj individuoj kun deveno el Norda Eŭropo.

Komplikaĵoj

Komplikaĵoj de CF ĝenerale falas en tri kategoriojn. Ĉi tiuj kategorioj kaj komplikaĵoj inkluzivas:

Spiraj komplikaĵoj

Ĉi tiuj ne estas la solaj komplikaĵoj de CF, sed ili estas iuj el la plej oftaj:

• Damaĝo de flugitineroj: CF difektas viajn aerajn vojojn. Ĉi tiu kondiĉo, nomata bronkiektazo, malfaciligas spiradon kaj eniron. Ĝi ankaŭ malfaciligas purigi la pulmojn de dika, glueca muko.
• Nazaj polipoj: CF ofte kaŭzas inflamon kaj ŝvelaĵon en la tegaĵo de viaj nazaj pasejoj. Pro la inflamo, karnaj kreskoj (polipoj) povas disvolviĝi. Polipoj malfaciligas spiradon.
• Oftaj infektoj: Dika, glueca muko estas ĉefa bredejo por bakterioj. Ĉi tio pliigas viajn riskojn por disvolvi pulminflamon kaj bronkiton.

Digestaj komplikaĵoj

CF influas la normalan funkciadon de via digesta sistemo. Ĉi tiuj estas kelkaj el la plej oftaj digestaj simptomoj:

• Intesta obstrukco: Individuoj kun CF havas pliigitan riskon de intesta obstrukco pro la inflamo kaŭzita de la malsano.
• Nutraj mankoj: La dika, glueca muko kaŭzita de CF povas bloki vian digestan sistemon kaj malhelpi la fluojn, kiujn vi bezonas por sorbi nutraĵojn, al via intesto. Sen ĉi tiuj fluidoj, manĝaĵoj trairos vian digestan sistemon sen esti absorbitaj. Ĉi tio malhelpas vin akiri nutran avantaĝon.
• Diabeto: La dika, glueca muko kreita de CF cikatrigas la pankreaton kaj malebligas ĝin funkcii ĝuste. Ĉi tio eble malhelpos la korpon produkti sufiĉe da insulino. Aldone CF povas malebligi, ke via korpo taŭge respondu al insulino. Ambaŭ komplikaĵoj povas kaŭzi diabeton.

Aliaj komplikaĵoj

Aldone al spiraj kaj digestaj problemoj, CF povas kaŭzi aliajn komplikaĵojn en la korpo, inkluzive:

• Fekundecaj problemoj: Viroj kun CF preskaŭ ĉiam estas malfekundaj. Ĉi tio estas ĉar la dika muko ofte blokas la tubon, kiu portas fluidaĵon de prostata glando al la testikoj. Virinoj kun CF povas esti malpli fekundaj ol virinoj sen la malsano, sed multaj povas havi infanojn.
• Osteoporozo: Ĉi tiu kondiĉo, kiu kaŭzas maldikajn ostojn, oftas ĉe homoj kun CF.
• Deshidratación: CF malfaciligas subteni normalan ekvilibron de mineraloj en via korpo. Ĉi tio povas kaŭzi malhidratigon, kaj ankaŭ elektrolitan malekvilibron.

Perspektivo

En la lastaj jardekoj, la perspektivo por individuoj diagnozitaj kun CF pliboniĝis draste. Nun ne malofte homoj kun CF vivas en siaj 20-aj kaj 30-jaroj. Iuj povas vivi eĉ pli longe.

Nuntempe terapiaj terapioj por CF temas pri mildigo de la signoj kaj simptomoj de la kondiĉo kaj la kromefikoj de traktadoj. Terapioj ankaŭ celas malhelpi komplikaĵojn de la malsano, kiel bakteriaj infektoj.

Eĉ kun la promesplena esplorado aktuale, novaj kuracoj aŭ kuraciloj por CF ankoraŭ probable estas jaroj for. Novaj kuracadoj postulas jarojn da esplorado kaj provoj antaŭ ol registaraj agentejoj permesos al hospitaloj kaj kuracistoj oferti ilin al pacientoj.

Implikiĝi

Se vi havas KF, konas iun, kiu havas KF, aŭ simple pasias trovi kuracilon por ĉi tiu malordo, partopreni en subtenado de esplorado estas sufiĉe facila.

Esploraj organizaĵoj

Multo de la esplorado pri eblaj CF-kuracoj estas financita de organizoj, kiuj laboras nome de homoj kun CF kaj iliaj familioj. Donaci al ili helpas certigi la daŭran esploradon por kuracilo. Ĉi tiuj organizaĵoj inkluzivas:

• Fundamento de Mukoviskozeco: CFF estas akreditita organizo de Pli bona Komerca Buroo, kiu laboras por financi esploradon por kuracilo kaj altnivelaj traktadoj.
• Cystic Fibrosis Research, Inc .: CFRI estas akreditita bonfara organizo. Ĝia ĉefa celo estas financi esploradon, provizi subtenon kaj edukadon al pacientoj kaj familioj, kaj levi konscion pri CF.

Klinikaj provoj

Se vi havas CF, vi eble rajtas partopreni klinikan provon. Plej multaj el ĉi tiuj klinikaj provoj estas farataj per esploraj hospitaloj. Via kuracista oficejo eble havas rilaton kun unu el ĉi tiuj grupoj. Se ne, vi eble povos kontakti unu el la supraj organizaĵoj kaj esti ligita al advokato, kiu povas helpi vin trovi juĝon malfermitan kaj akceptantan partoprenantojn.