Gena terapio: kio ĝi estas, kiel ĝi fariĝas kaj kio povas esti traktata

Enhavo

• Kiel ĝi estas farita
• CRISPR-Tekniko
• Aŭta T-Ĉela Tekniko
• Malsanoj, kiujn gena terapio povas trakti
• Gena terapio kontraŭ kancero

Gena terapio, ankaŭ konata kiel gena terapio aŭ genredaktado, estas noviga kuracado, kiu konsistas el aro de teknikoj, kiuj povas esti utilaj en la kuracado kaj antaŭzorgo de kompleksaj malsanoj, kiel genetikaj malsanoj kaj kancero, per modifo de specifaj genoj.

Genoj povas esti difinitaj kiel la fundamenta unuo de heredeco kaj konsistas el specifa sinsekvo de nukleaj acidoj, do DNA kaj RNA, kaj kiuj portas informojn rilatajn al la karakteroj kaj sano de la persono. Tiel, ĉi tiu speco de kuracado konsistas el kaŭzi ŝanĝojn en la ADN de la ĉeloj trafitaj de la malsano kaj aktivigi la korpajn defendojn por rekoni la difektitan histon kaj antaŭenigi ĝian forigon.

La malsanoj, kiuj povas esti traktataj tiamaniere, estas tiuj, kiuj implikas iun ŝanĝon en la DNA, kiel kancero, aŭtoimunaj malsanoj, diabeto, mukoviskozeco, inter aliaj degeneraj aŭ genetikaj malsanoj, tamen en multaj kazoj ili ankoraŭ estas en la fazo de disvolviĝo. testoj.

Kiel ĝi estas farita

Gena terapio konsistas el uzado de genoj anstataŭ drogoj por trakti malsanojn. Ĝi fariĝas ŝanĝante la genetikan materialon de la histo kompromitita de la malsano per alia normala. Nuntempe, genterapio estis aranĝita uzante du molekulajn teknikojn, la CRISPR-teknikon kaj la Car T-Cell-teknikon:

CRISPR-Tekniko

La CRISPR-tekniko konsistas el ŝanĝado de specifaj regionoj de DNA, kiuj povus esti rilataj al malsanoj. Tiel, ĉi tiu tekniko permesas ŝanĝi genojn en specifaj lokoj, precize, rapide kaj malpli multekoste. Ĝenerale, la tekniko povas esti farita en kelkaj paŝoj:

• Specifaj genoj, kiuj ankaŭ povas esti nomataj celgenoj aŭ sekvencoj, estas identigitaj;
• Post identigo, sciencistoj kreas "gvidan RNA" -sekvencon, kiu kompletigas la celan regionon;
• Ĉi tiu RNA estas metita en la ĉelon kune kun la proteino Cas 9, kiu funkcias per tranĉado de la cela DNA-sekvenco;
• Tiam, nova DNA-sekvenco estas enigita en la antaŭan sekvencon.

Plej multaj genetikaj ŝanĝoj implikas genojn situantajn en somataj ĉeloj, tio estas ĉeloj, kiuj enhavas genetikan materialon, kiu ne estas transdonita de generacio al generacio, limigante la ŝanĝon al nur tiu persono. Tamen aperis esploroj kaj eksperimentoj, en kiuj la CRISPR-tekniko estas farita sur ĝermaj ĉeloj, do sur la ovo aŭ spermo, kiuj generis serion de demandoj pri la apliko de la tekniko kaj ĝia sekureco en la disvolviĝo de la homo. .

La longdaŭraj konsekvencoj de la te techniqueniko kaj genredaktado ankoraŭ ne estas konataj. Sciencistoj kredas, ke la manipulado de homaj genoj povas fari homon pli sentema al la apero de spontaneaj mutacioj, kiuj povas konduki al troaktivigo de la imunsistemo aŭ apero de pli gravaj malsanoj.

Aldone al la diskuto pri la redaktado de genoj por ĝiri ĉirkaŭ la eblo de spontaneaj mutacioj kaj transdonebleco de la ŝanĝo por estontaj generacioj, la etika afero de la procedo ankaŭ estis vaste diskutita, ĉar ĉi tiu tekniko ankaŭ povas esti uzata por ŝanĝi la bebon. karakterizaĵoj, kiel okulkoloro, alteco, harkoloro, ktp.

Aŭta T-Ĉela Tekniko

La aŭto T-ĉela tekniko jam estas uzata en Usono, Eŭropo, Ĉinio kaj Japanio kaj lastatempe estis uzata en Brazilo por trakti limfomon. Ĉi tiu tekniko konsistas el ŝanĝo de la imunsistemo, tiel ke tumorĉeloj estas facile rekonataj kaj forigitaj de la korpo.

Por tio, la defendaj T-ĉeloj de la persono estas forigitaj kaj ilia genetika materialo estas manipulita aldonante la CAR-genon al la ĉeloj, kiu estas konata kiel ericimera antigena receptoro. Post aldono de la geno, la nombro de ĉeloj pliiĝas kaj de la momento, ke taŭga nombro da ĉeloj estas kontrolita kaj la ĉeesto de pli adaptitaj strukturoj por tumora rekono, estas indukto de plimalboniĝo de la imuna sistemo de la persono kaj, poste, injekto de defendĉeloj modifitaj kun la CAR-geno.

Tiel, ekzistas aktivigo de la imunsistemo, kiu komencas rekoni tumorajn ĉelojn pli facile kaj kapablas forigi ĉi tiujn ĉelojn pli efike.

Malsanoj, kiujn gena terapio povas trakti

Gena terapio estas promesplena por kuracado de iu ajn genetika malsano, tamen nur por iuj ĝi jam povas esti realigita aŭ estas en la testa fazo. Genetika redaktado estis studita kun la celo trakti genetikajn malsanojn, kiel mukoviskozecon, denaskan blindecon, hemofilion kaj serpanĉelan anemion, ekzemple, sed ĝi ankaŭ estis konsiderata kiel tekniko, kiu povas antaŭenigi la antaŭzorbon de pli gravaj kaj kompleksaj malsanoj. , kiel ekzemple kancero, kormalsano kaj HIV-infekto, ekzemple.

Malgraŭ esti pli studita por kuracado kaj antaŭzorgo de malsanoj, la redaktado de genoj ankaŭ povas esti aplikata en plantoj, tiel ke ili fariĝas pli toleremaj al klimata ŝanĝo kaj pli rezistemaj al parazitoj kaj insekticidoj, kaj en manĝaĵoj kun la celo esti pli nutraj. .

Gena terapio kontraŭ kancero

Gena terapio por kancera kuracado jam efektivigas en iuj landoj kaj estas aparte indikita por specifaj kazoj de leŭkemioj, limfomoj, melanomoj aŭ sarkomoj, ekzemple. Ĉi tiu speco de terapio konsistas ĉefe el aktivigo de la defendaj ĉeloj de la korpo por rekoni tumorajn ĉelojn kaj forigi ilin, kion oni faras per injektado de genetike modifitaj histoj aŭ virusoj en la korpon de la paciento.

Oni kredas, ke en la estonteco gena terapio fariĝos pli efika kaj anstataŭigos nunajn kontraŭkancerajn traktadojn, tamen, ĉar ĝi ankoraŭ multekostas kaj postulas altnivelan teknologion, ĝi estas prefere indikita en kazoj, kiuj ne respondas al kuracado per kemioterapio, radioterapio kaj kirurgio.